KML’de lökositlerin artışına Philadelphia kromozomu yol açar. Bu anormal kromozomda oluşan bcr-abl adlı yeni bir gen hastadaki bir enzimin aktivitesini (tirozinkinaz) arttırır, kontrolsüz hücre çoğalmasına neden olur. KML hedefe yönelik tedavilerin başarıyla kullanıldığı ilk hastalıktır. Imatinib adı verilen ilaç, özel olarak olarak, Philadelphia kromozomu taşıyan hücrelere bağlanır, normal hücrelere zarar vermez. Böylece seçici olarak Philadelphia kromozomu taşıyan hücreler yok edilmiş olur. Imatinib tedavisi ile KML hastalarının ’ından fazlasında tam iyileşme sağlanır, hastalar her sabah 400 mg’lık bir hap alarak hayatlarına sorunsuz bir şekilde devam ederler. Bazı hastalarda gelişen ek mutasyonlar nedeniyle imatinib tedavisi yeterli olmaz, veya başta cevap sağlanmışken sonrasında cevap kaybolur. Bu hastalarda ikinci kuşak tirozinkinaz inhibitörleri ile tedavi yapılır. Nadir olarak ilaca cevap vermeyen veya akut lösemiye dönüşen olgular görülebilir. Bu olgular kemoterapi ve kök hücre nakli ile tedavi edilirler.